ZoomNews

Ελπίδες για μακροχρόνια θεραπεία για ασθενείς με πολλαπλό μυέλωμα

Ταχεία διαδικασία αξιολόγησης ουσίας για τη θεραπεία ασθενών με υποτροπιάζον/ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα δρομολογεί ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων. Πρόκειται για την ιξαζομίμπη -τον πρώτο από το στόμα λαμβανόμενο αναστολέα πρωτεασώματος που εισάγεται σε κλινικές δοκιμές φάσης 3.

Το πολλαπλό μυέλωμα είναι μια σπάνια μορφή καρκίνου, με τον ετήσιο αριθμό νέων περιστατικών να ανέρχεται σε 39.000 στην ΕΕ και σε 114.000 σε ολόκληρο τον κόσμο. Πρόκειται για έναν καρκίνο των πλασματοκυττάρων, τα οποία απαντούν στον μυελό των οστών. Στο πολλαπλό μυέλωμα μια ομάδα πλασματοκυττάρων που ονομάζονται μυελωματικά κύτταρα γίνονται καρκινικά και πολλαπλασιάζονται, αυξάνοντας τον αριθμό των πλασματοκυττάρων σε επίπεδο υψηλότερο από το φυσιολογικό. Καθώς τα πλασματοκύτταρα κυκλοφορούν ευρέως στον οργανισμό, μπορούν να πλήξουν πολλά οστά του σώματος και ενδέχεται να προκαλέσουν συμπιεστικά κατάγματα, οστεολυτικές βλάβες και σχετιζόμενο πόνο. Το πολλαπλό μυέλωμα μπορεί να προκαλέσει αρκετά σοβαρά προβλήματα υγείας που επηρεάζουν τα οστά, το ανοσοποιητικό σύστημα, τους νεφρούς και τον αριθμό των ερυθρών αιμοσφαιρίων.

Για τη θεραπεία των ασθενών με υποτροπιάζον και/ή ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) έκανε πρόσφατα δεκτή την αίτηση για αξιολόγηση της εν λόγω ουσίας, η οποία ανήκει στην κατηγορία ενός ερευνητικού αναστολέα πρωτεασώματος που λαμβάνεται από το στόμα.

Αρχικά, η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) υπέβαλε στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) αίτηση για ταχεία διαδικασία αξιολόγησης, η οποία τελικά έγινε δεκτή. Ο EMA γενικά εγκρίνει και συμπεριλαμβάνει στην ταχεία διαδικασία αξιολόγησης τα φάρμακα που θεωρείται ότι παρουσιάζουν μεγάλο ενδιαφέρον από πλευράς δημόσιας υγείας και ιδίως από πλευράς θεραπευτικής καινοτομίας.

«Χαιρετίζουμε την απόφαση της CHMP να συμπεριλάβει στην ταχεία διαδικασία αξιολόγησης την ιξαζομίμπη και πιστεύουμε ότι το γεγονός αυτό υπογραμμίζει την επείγουσα ανάγκη θεραπευτικής καινοτομίας όσον αφορά την αντιμετώπιση του πολλαπλού μυελώματος», δήλωσε ο Andrew Plump, M.D., Ph.D., ανώτερος ιατρικός και επιστημονικός σύμβουλος της Takeda. «Ανυπομονούμε να ανακοινώσουμε τα δεδομένα της μελέτης TOURMALINE-MM1 από την πρώτη προκαθορισμένη ενδιάμεση ανάλυση σε κάποιο επερχόμενο ιατρικό συνέδριο και εκτιμούμε ιδιαίτερα τη διαρκή αφοσίωση και προσήλωση των ασθενών και των οικογενειών τους που συμμετέχουν στο πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης της ιξαζομίμπης».

Τα δεδομένα της αίτησης βασίζονται στα αποτελέσματα της πρώτης προκαθορισμένης ενδιάμεσης ανάλυσης της κύριας μελέτης φάσης 3 TOURMALINE-MM1. Η συγκεκριμένη μελέτη είναι μια διεθνής, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο κλινική δοκιμή στην οποία συμμετέχουν 722 ασθενείς για την αξιολόγηση της ανωτερότητας της ιξαζομίμπης συν λεναλιδομίδης και δεξαμεθαζόνης έναντι του εικονικού φαρμάκου συν λεναλιδομίδης και δεξαμεθαζόνης σε ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζον και/ή ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα. Στο πλαίσιο της μελέτης, οι ασθενείς συνεχίζουν να λαμβάνουν θεραπεία μέχρι την εξέλιξη της νόσου και αξιολογούνται οι μακροπρόθεσμες εκβάσεις τους.

«Η συνεχής θεραπεία αναδεικνύεται σε πρότυπο φροντίδας των ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα, καθώς έχει καταδειχθεί ότι βελτιώνει τις μακροπρόθεσμες εκβάσεις», επισήμανε ο Philippe Moreau, MD, από το Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο της Ναντ στη Γαλλία. «Εάν εγκριθεί η ιξαζομίμπη, οι γιατροί θα έχουν για πρώτη φορά τη δυνατότητα να επιλέγουν ένα λαμβανόμενο αποκλειστικά από το στόμα σχήμα που βασίζεται σε αναστολέα πρωτεασώματος για την αντιμετώπιση του πολλαπλού μυελώματος, κάτι που μπορεί να αποτελέσει πραγματικό πλεονέκτημα για την παροχή μακροχρόνιας θεραπείας».

 

Related Posts