ZoomNews

Νέα δεδομένα για τη θεραπεία της Αληθούς Πολυκυτταραιμίας

Η αληθής πολυκυτταραιμία είναι μία σπάνια αιματολογική κακοήθεια που σχετίζεται με την υπερπαραγωγή κυττάρων αίματος, στον μυελό των οστών και προσβάλλει περίπου έναν έως τρεις ανθρώπους ανά 100.000 πληθυσμού παγκοσμίως. Η νόσος προκαλείται από την απορρύθμιση του μονοπατιού JAK-STAT και μπορεί να προκαλέσει σοβαρές καρδιαγγειακές επιπλοκές, όπως θρομβώσεις, εγκεφαλικό επεισόδιο και έμφραγμα του μυοκαρδίου.

Περίπου το 25% των πασχόντων παρουσιάζει μη ελεγχόμενη νόσο, έχοντας αναπτύξει αντοχή (ανεπαρκή ανταπόκριση) ή δυσανεξία στις υπάρχουσες θεραπείες, όπως η υδροξυουρία. Η μη ελεγχόμενη νόσος ορίζεται τυπικά ως επίπεδα αιματοκρίτη πάνω από 45%, και σε αρκετές περιπτώσεις αυξημένες τιμές λευκών αιμοσφαιρίων και/ή αιμοπεταλίων, και μπορεί να συνοδεύεται από επιβαρυντικά συμπτώματα και/ή διογκωμένο σπλήνα.

Συχνή θεραπεία για την αληθή πολυκυτταραιμία είναι η αφαίμαξη, μία διαδικασία αφαίρεσης αίματος από το σώμα για να μειωθεί η συγκέντρωση των ερυθρών αιμοσφαιρίων (ερυθροκυττάρων), η οποία χρησιμοποιείται για να διατηρηθούν τα επίπεδα του αιματοκρίτη κάτω από 45%. Ωστόσο, η αφαίμαξη συνήθως είναι ακατάλληλη ως μόνιμη θεραπευτική επιλογή, καθώς δεν προσφέρει έλεγχο των συμπτωμάτων και δεν αντιμετωπίζει αποτελεσματικά την υπερπαραγωγή των ερυθροκυττάρων. Συνεπώς, οι ασθενείς συνήθως λαμβάνουν και αγωγή με κυτταρομειωτικούς παράγοντες, όπως η υδροξυουρία. Στους ασθενείς που χρειάζονται αφαίμαξη σε συνδυασμό με υδροξυουρία, ο αιματοκρίτης μπορεί να παρουσιάζει διακυμάνσεις και να παραμένει σε μη ασφαλή επίπεδα για σημαντικά χρονικά διαστήματα. Δυστυχώς, περίπου το 25% των ασθενών αναπτύσσει αντοχή ή δυσανεξία στην αγωγή με υδροξυουρία, σύμφωνα με τα κριτήρια του European LeukemiaNet, με συνέπεια ανεπαρκή έλεγχο της νόσου και αυξημένο κίνδυνο εξέλιξης.

Στο 20ο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Αιματολογικής Εταιρείας (EHA), που πραγματοποιήθηκε στη Βιέννη, παρουσιάστηκαν νεότερα δεδομένα για την αντιμετώπιση της νόσου, από την ανάλυση 18 μηνών της μελέτης Φάσης ΙΙΙ RESPONSE. Σύμφωνα με αυτά το 80% των ασθενών με μη ελεγχόμενη αληθή πολυκυτταραιμία που έλαβαν θεραπεία με ruxolitinib επέδειξε συνεχή ανταπόκριση στους 18 μήνες, διατηρώντας επί τουλάχιστον ένα χρόνο επίπεδα αιματοκρίτη σε φυσιολογικές τιμές κάτω από 45% δίχως τη χρήση αφαίμαξης και παρουσιάζοντας μείωση στο μέγεθος του σπληνός (σπληνομεγαλίας) – δύο βασικές ενδείξεις ελέγχου της νόσου. Το ruxolitinib αποτελεί τη μοναδική στοχευμένη θεραπεία που είναι εγκεκριμένη στην ΕΕ για την αληθή πολυκυτταραιμία.

«Η αληθής πολυκυτταραιμία είναι μία σοβαρή αιματολογική κακοήθεια που σχετίζεται με υψηλή νοσηρότητα, καθώς σχετίζεται με σημαντικές καρδιαγγειακές επιπλοκές, οι οποίες ευθύνονται για περίπου το 40% των θανάτων των ασθενών αυτών,» επισημαίνει ο Δρ. Δημ. Καρακάσης, Αιματολόγος, Διευθυντής, Αιματολογική-Λεμφωμάτων Κλινική, Υπεύθυνος Μονάδας Μεταμόσχευσης Μυελού των Οστών, Γ.Ν.Α.«Ο ΕΥΑΓΓΕΛΙΣΜΟΣ» και Πρόεδρος της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας. «Παράλληλα, υπάρχει σημαντικός κίνδυνος εκτροπής της νόσου σε αιματολογικές κακοήθειες με χειρότερη πρόγνωση, όπως η μυελοΐνωση και η οξεία μυελογενής λευχαιμία».

«Η αληθής πολυκυτταραιμία μπορεί να οδηγήσει σε σοβαρές επιπλοκές, όταν δεν ελέγχεται επαρκώς», δήλωσε η Δρ. Μαρία Παγώνη, αιματολόγος, Διευθύντρια Αιματολογική-Λεμφωμάτων Κλινικής, Γ.Ν.Α. Ο ΕΥΑΓΓΕΛΙΣΜΟΣ. «Επί του παρόντος, υπάρχει σημαντικό θεραπευτικό κενό για τους ασθενείς με αληθή πολυκυτταραιμία, οι οποίοι παρουσιάζουν δυσανεξία στην υδροξυουρία ή ανεπαρκή ανταπόκριση σε αυτή. Είναι σημαντικό να μπορούμε να προσφέρουμε νέες στοχευμένες θεραπευτικές επιλογές σε αυτούς τους ασθενείς».

Related Posts

%d bloggers like this: