ZoomNews

Νέα θεραπεία για την αιμορροφιλία Β

Έγκριση σε νέα θεραπεία για την αιμορροφιλία Β χορήγησε η Ευρωπαϊκή Επιτροπή. Πρόκειται για τη albutrepenonacog alfa, μια καινοτόμο ανασυνδυασμένη πρωτεΐνη με την τεχνολογία σύντηξης λευκωματίνης, η οποία αποτελεί προϊόν σύνδεσης ανασυνδυασμένου παράγοντα πήξης ΙΧ με ανασυνδυασμένη λευκωματίνη για την θεραπευτική αντιμετώπιση και την προφύλαξη από αιμορραγία των ασθενών με αιμορροφιλία B (συγγενής έλλειψη παράγοντα IX). Η albutrepenonacog alfa μπορεί να χορηγηθεί σε όλες τις ηλικιακές ομάδες (παιδιά και ενηλίκους). Tο θεραπευτικό του σχήμα σε παιδιά και ενήλικες περιλαμβάνει προφύλαξη για τον εκμηδενισμό ή τη μείωση της συχνότητας των αιμορραγικών επεισοδίων, τη χορήγηση on demand, καθώς και την πρόληψη της περιεγχειρητικής αιμορραγίας.
Η αιμορροφιλία B είναι μια συγγενής αιμορραγική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από ανεπάρκεια ή μειωμένη δραστικότητα του παράγοντα IX. Σχεδόν όλοι οι προσβεβλημένοι ασθενείς είναι άρρενες. Τα άτομα με αιμορροφιλία Β είναι δυνατόν να εμφανίζουν παρατεταμένη ή αυτόματη αιμορραγία, ιδίως στους μύες, στις αρθρώσεις ή στα εσωτερικά όργανα. Περισσότερα από 10.000 άτομα σε όλη την Ευρώπη πάσχουν από Αιμορροφιλία Β σύμφωνα με την European Hemophilia Consortium.
Η νέα θεραπεία παρέχει προστασία υψηλού επιπέδου διατηρώντας τη δραστικότητα του παράγοντα ΙΧ σε ποσοστό άνω του 5% στην πλειονότητα των ασθενών επί 14 ημέρες. Ως αποτέλεσμα, σε ασθενείς ηλικίας άνω των 12 ετών, μπορεί να μεσολαβεί διάστημα έως και 14 ημερών μεταξύ των εγχύσεων και να επιτυγχάνεται άριστη πρόληψη της αιμορραγίας. Με αυτόν τον τρόπο μειώνεται επίσης ο μηνιαίος αριθμός μονάδων παράγοντα ΙΧ που απαιτούνται για την προφυλακτική θεραπεία.
Η Elena Santagostino, M.D., Ph.D., Καθηγήτρια Κλινικής και Πειραματικής Αιματολογίας της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου του Μιλάνου / Νοσοκομείο IRCCS Maggiore και επικεφαλής ερευνήτρια στο πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης PROLONG-9FP, δήλωσε: “Παρέχοντας δυνατότητα χορήγησης ανά 14 ημέρες, η albutrepenonacog alfa βοηθά τους ασθενείς να διατηρούν υψηλότερα επίπεδα του παράγοντα IX επί μεγαλύτερο χρονικό διάστημα, προσφέροντάς τους μεγαλύτερη ελευθερία σε σχέση με τις συχνές εγχύσεις που απαιτούνταν μέχρι σήμερα. Αυτό είναι ένα σημαντικό στοιχείο για τους ασθενείς μου που έχουν ανάγκη προφυλακτικής θεραπείας αλλά δεν επιθυμούν να διαταράσσονται οι καθημερινές τους δραστηριότητες από τη θεραπεία”.

Η έγκριση της νέας θεραπείας που θα κυκλοφορήσει στις Ευρωπαϊκές αγορές τους επόμενους μήνες, βασίζεται στα αποτελέσματα του προγράμματος κλινικής ανάπτυξης PROLONG-9FP. Το PROLONG-9FP περιλαμβάνει ανοικτές, πολυκεντρικές μελέτες Φάσης Ι έως Φάσης ΙΙΙ για την αξιολόγηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητάς του σε παιδιά και ενηλίκους (ηλικίας 1 έως 61 ετών) με σοβαρή αιμορροφιλία B (επίπεδα παράγοντα IX ≤ 2%).
Ο Dr. Andrew Cuthbertson, Επικεφαλής Επιστημονικός Υπεύθυνος και Διευθυντής Έρευνας και Ανάπτυξης της CSL Limited, δήλωσε ότι η νέα θεραπεία παρέχει άριστο έλεγχο της αιμορραγικής διάθεσης μέσω της διατήρησης των επιπέδων δραστηριότητας του παράγοντα IX άνω του 5% επί παρατεταμένο χρονικό διάστημα. Ανταποκρίνεται στο όραμα της CSL για ανάπτυξη και παροχή καινοτόμων ειδικών βιολογικών θεραπειών που οι ασθενείς χρειάζονται και επιθυμούν, ένα όραμα που φέτος συμπληρώνει 100 χρόνια. Δήλωσε επίσης ενθουσιασμένος «από τις θετικές επιπτώσεις που μπορεί να έχει αυτή η θεραπεία στη ζωή των ασθενών με αιμορροφιλία B, καθώς μπαίνουμε στο δεύτερο αιώνα ζωής της εταιρείας μας».

Related Posts

%d bloggers like this: